AI加速下一代生物药研发：阿斯利康的闭环智能发现引擎

AI成为生物药研发的核心基础设施

新药研发长期面临高成本、长周期、高失败率三大挑战，尤其对生物药（由工程化蛋白质构成，用于治疗多数重大急慢性疾病）而言，分子设计复杂度更高。科学家需在海量候选分子中筛选极少数能精准结合靶点、体内稳定且可规模化生产的分子。如今，AI已快速成为制药研发基础设施的关键部分——不仅加速流程，更重塑研发范式。阿斯利康R&D生物药工程与肿瘤靶向发现高级副总裁Puja Sapra指出：‘我们所有环节——设计、合成、测试、分析——均已实现计算增强。周期持续缩短，同时生产力与创新能力同步提升。’

构建—测量—学习的闭环迭代

阿斯利康采用典型的‘构建—测量—学习’（Build-Measure-Learn）循环：AI模型首先在计算层面生成或优先排序候选分子，预测其成药性；科研人员仅聚焦于AI排名靠前的少数分子开展湿实验。该策略显著减少无效尝试，加快迭代速度，并使团队得以挑战此前被认为‘不可成药’（undruggable）的疾病靶点。由于分子组合空间远超人类手动探索能力，AI对候选池的智能缩窄与精炼，已成为生物药设计的核心方法。

驱动新一代多靶点生物药设计

AI的应用不止于提速，更延伸至开创全新药物类型。传统生物药通常只干预单一疾病通路，而下一代药物需同时靶向多个通路，或精准递送治疗载荷至特定细胞。这要求在 potency（效力）、stability（稳定性）、manufacturability（可制造性）和 safety（安全性）等多重参数间协同优化。Sapra表示，AI驱动模型有望支持此类复杂多特异性生物药的设计——例如，基于疾病生物学机制智能筛选2–3个最优联合靶点，并同步优化全部关键属性。

数据壁垒：专有、多模态、跨领域

麦肯锡估算，生成式AI叠加其他计算工具，有望将药物发现周期缩短达50%。但AI效能高度依赖训练数据质量与规模。阿斯利康强调其核心优势在于自有、多模态生物数据集，涵盖分子结构、结合强度测量、安全性谱图及生产工艺结果等。Sapra称：‘数据是我们的差异化所在。’公司刻意构建覆盖多疾病领域与多种药物类型的多样化数据组合，以支撑前沿AI模型的精细化微调。此外，企业还持续投入高通量深度筛选技术，规模化生成高质量实验数据，用于模型持续验证与迭代。

打造‘未来实验室’：AI与机器人闭环系统

为整合全部数据与能力，阿斯利康正在美国马萨诸塞州剑桥市肯德尔广场建设‘未来实验室’（Lab of the Future）。该设施旨在构建一个AI驱动、机器人执行、仪器反馈的全自动闭环发现系统：AI负责预测，机器人完成合成与测试，仪器实时采集数据并回传至模型，形成持续自我优化的循环。Sapra比喻道：‘如同自动驾驶汽车依靠传感器与模型导航环境，该系统依靠AI决策、机器人行动、仪器感知。’她特别强调，科学家始终处于中心位置——提供战略判断、伦理把关与可解释性监督，确保所有产出真正导向患者获益。未来，自动化系统每周可完成数千次分子互作实验，产出AI就绪数据的规模远超传统人工流程。

> 编者观点：对中国药企而言，AI不是替代研发人员的‘黑箱’，而是放大专业判断的‘超级协作者’；真正的护城河不在算法本身，而在高质量、场景化、持续沉淀的自有生物医学数据资产与跨学科人才协同机制。