AI加速中国新药研发：从靶点到临床候选仅需9个月

AI驱动的端到端早期研发提速

据英矽智能（Insilico Medicine）首席执行官亚历克斯·扎沃龙科夫（Alex Zhavoronkov）介绍，该公司通过将人工智能与实验室研究深度结合，在中国将部分药物开发项目的临床前候选物（preclinical candidate）提名时间缩短至约一年——最快项目仅用9个月，常规项目平均为13个月。相比之下，传统药物发现路径通常需约4.5年才能抵达同一阶段。需注意，该时间范围仅涵盖早期发现与候选物选择，不包括后续临床试验、规模化生产及监管审批等环节。

生成式AI贯穿靶点识别到分子优化

英矽智能采用生成式AI技术，系统性执行三大核心任务：识别疾病相关生物靶点、从头设计潜在药物分子、并预测与筛选最具成药潜力的化合物进入湿实验验证。公司表示，其典型工作流中，研究人员在合成并测试60–200个AI推荐分子后，即可在12–18个月内达成临床前候选物提名。整个流程强调人机协同：AI生成设计方案，由科研人员审核把关，并依赖实验室实验最终确认化合物的生物学活性、药代动力学特性及安全性特征。尽管未提供与纯传统项目直接对比的数据，公司强调，AI支持下的筛选效率提升，使团队可在更少合成分子数量下锁定优质候选物。

全球研发分工：AI建模在海外，实验验证在中国

英矽智能的AI基础研究分布于加拿大蒙特利尔与阿联酋阿布扎比，而大量实验验证、高通量筛选及工艺放大工作集中在中国开展。其上海研发中心已实现部分生物样本采集与化合物筛选流程的自动化。这种地理分工凸显中国在生物医药基础设施、运营成本与监管响应速度方面的综合优势。扎沃龙科夫指出，设在中国的研发实验室可帮助药企整体削减约两年的候选物开发周期。路透社数据显示，创新药在中国获批上市平均需5–7年，显著快于欧美市场的8–10年；2025年起，中国对符合条件的I类创新药临床试验申请启用30个工作日快速审评通道（复杂情形延至60个工作日）。

产业化进展与国际合作加速落地

截至2024年，英矽智能已生成31个临床前候选物，其中13个项目获得中美两国的临床试验默示许可（IND），进入人体研究阶段。公司已与礼来（Eli Lilly）、武田（Takeda）等跨国药企签署研发合作；另与台湾博瑞医药（Bora Pharmaceuticals）拟订战略联盟，若全面落地，合作总价值或超25亿美元。值得注意的是，尽管其研发设施位于中国，但超90%收入来自西方药企——主因中国医保体系对高度创新药物的报销定价较低；同时，受地缘政治因素影响，公司亦限制多数软件产品在中国境内的销售。

Rentosertib进入III期临床：AI全流程赋能范例

2026年7月，英矺智能宣布启动Rentosertib的III期临床试验注册。该口服小分子药物用于治疗特发性肺纤维化（IPF），其靶点识别、分子生成与结构优化均由AI完成。该III期研究计划在中国47家中心招募320名患者，为期52周，以安慰剂为对照，主要终点为用力肺活量（FVC）年下降率。目前该试验在ClinicalTrials.gov上状态为“尚未开始招募”。