生物数据为何比算法更关键：GSK与Relation Therapeutics深化AI药物发现合作

生物数据成为AI药物发现新重心

葛兰素史克（GSK）与英国生物技术公司Relation Therapeutics宣布扩大研究合作，协议金额最高达1.1亿美元。此次合作并非单纯采购AI工具或模型，而是共同构建新型生物数据基础设施——Relation将系统性生成大规模、功能导向的人类细胞响应图谱，涵盖遗传扰动与药物干预下的多维表型变化。这些数据将直接用于训练Relation自研的MORGAN AI平台中的靶点识别模型，标志着AI药物发现正从‘算法驱动’转向‘数据-算法协同驱动’。

实验闭环：Lab-in-the-Loop方法论

Relation的核心能力在于其‘实验室闭环’（Lab-in-the-Loop）范式：将湿实验（wet lab）与干分析（dry analysis）深度耦合。具体包括组织样本全维度解析、单细胞及空间转录组测序、靶点功能验证实验，以及基于机器学习的靶点筛选、优先级排序与实验方案设计。尤为关键的是其扰动实验体系——通过CRISPR等技术精准编辑基因，定量测量细胞形态、代谢、信号通路等疾病相关表型变化，并将结果与人类遗传数据、患者来源样本数据交叉比对，形成因果性更强的生物学证据链。

公共数据库的局限与挑战

尽管CZ CELLxGENE（超1亿标准化细胞）、人类细胞图谱（Human Cell Atlas）和NCBI GEO等公共库为生物基础模型提供了海量单细胞数据，但2025年《Experimental & Molecular Medicine》综述指出：不同研究在采样方法、测序协议、实验流程及数据处理管道上存在显著差异；单细胞数据普遍存在技术噪声与批次效应；更隐蔽的风险在于数据冗余——同一细胞类型或相似样本可能重复出现在多个库中，导致训练集与测试集隐性重叠，引发数据泄露风险。该综述强调：构建高质量、非冗余、跨技术平台可比的生物数据集，其难度与重要性不亚于模型架构创新。

数据规模≠模型性能：实证研究的警示

今年6月发表于《Nature Methods》的一项大规模实证研究（基于2220万细胞数据集、训练400个模型、完成6400项评估）揭示关键规律：当前单细胞基础模型的性能往往在仅使用部分数据时即达平台期；其性能提升并不遵循大语言模型式的‘数据扩展定律’——持续增加训练数据并未带来持续收益。研究指出，模型容量、数据规模与算力资源需动态平衡，而非简单叠加。同期《Genome Biology》（2025）对Geneformer与scGPT的零样本评估也发现：二者未稳定超越传统统计方法，且批次效应矫正仍是瓶颈，‘更大预训练模型=更好生物学表征’的假设缺乏充分依据。

从通用库到专病图谱：Osteomics实践

Relation已将其数据生成范式落地为‘Osteomics’项目——一个专属于骨骼系统的功能性单细胞图谱。该项目整合患者来源骨组织样本，融合单细胞/空间多组学、影像、蛋白质组、基因组及临床表型数据，在英澳多家医院与研究机构协作下推进。Osteomics正被用于解析骨质疏松症的致病机制、识别新靶点、发现生物标志物及定义临床亚型，体现药企对高保真、疾病特异性生物数据的战略性投入。

> 编者观点：对中国AI制药企业的启示在于——避免陷入‘堆算力、卷参数’的同质化竞争，应加速布局自有实验平台与临床样本网络，将数据生成能力作为核心壁垒，推动AI从‘预测工具’升级为‘机制发现引擎’。